近日，由中国罕见病联盟、中国红十字基金会、全国罕见病诊疗协作网办公室等共同主办的“2023年中国罕见病大会”在北京开幕。来自全国罕见病政策制定、临床诊疗、药物研发、药品保障等的数万名同道和罕见病患者在线上线下参与了会议。

　　国家卫生健康委医政司司长焦雅辉在开幕式中介绍，国家卫生健康委深入贯彻党中央国务院决策部署，围绕人民群众看病就医“急难愁盼”的问题开展一系列工作，推动提升罕见病的管理水平。2023年9月，国家卫生健康委联合6部委发布《第二批罕见病目录》，罕见病目录病种增加至207种；通过建立诊疗协作网、制定诊疗规范、开展医务人员培训、推广多学科会诊模式、建立罕见病质控中心、规划国家罕见病医学中心并制定设置标准，全面健全罕见病诊疗体系并提升救治能力；截至2023年9月，我国已累计登记约78万例罕见病病例，为完善罕见病管理制度提供了科学依据。

　　焦雅辉表示，未来将结合第二批罕见病目录进一步提高医务人员对罕见病的辨别诊治能力；要强化医疗机构间的协同配合，发挥牵头医院的辐射带动作用，做好罕见病的管理和病例登记，调整完善罕见病诊疗协作网；同时，持续提升罕见病患者就医体验，以患者为中心，打造有温度的医疗服务。

　　主论坛现场正式发布了由中国罕见病联盟牵头制定的《中国罕见病行动倡议2030》。该倡议是社会各界协同推进中国特色罕见病防治保障方案的行动建议。倡议提出到2030年，要进一步提升我国罕见病早发现、早诊断、早治疗、有药用、可管理、能负担的水平，涵盖社会关注、防控筛查、诊疗服务、患者康复和政策保障五个方面。

　　国家药品监督管理局药品审评中心杨志敏副主任在主旨报告“以患者为中心的罕见病药物研发”中提到，药品审评中心深刻理解罕见病药品研发的痛点，从2015年开始针对罕见病药品审评审批出台了多项政策，优化流程；深入了解罕见病患者的需求，并正在考虑出台CARE计划，即以患者为中心的罕见病药物研发行动，鼓励患者全程参与药物研发各个阶段，让更多罕见病药物快速上市。(记者：张依琳 来源：澎湃新闻） 【编辑:叶攀】

凝共识，集众智，聚群力。3月8日，十四届全国人大二次会议在北京人民大会堂举行第二次全体会议，听取和审议全国人大常委会工作报告。一年一度的盛会，是回望过去、总结工作的时刻，也是谋划未来、部署任务的契机。满载美好的期盼、踏着春天的步伐，昂首阔步在强国建设、民族复兴的康庄大道，我们信心十足、力量十足。

2023年是全面贯彻党的二十大精神的开局之年，也是十四届全国人大常委会依法履职的第一年。一年来，全国人大常委会准确把握新时代新征程赋予人大的使命任务，主动适应发展大势和时代要求，坚守人大工作的大方向、大原则、大道理，围绕推进中国式现代化履职尽责、担当作为，推动立法、监督、代表、对外交往、自身建设等各方面工作取得新的进展和成效。

抚今追昔，人民代表大会制度不断迸发出强大生命力和显著优越性。“弘扬宪法精神、履行宪法使命，提高宪法实施和监督水平”“抓住提高立法质量这个关键，推动中国特色社会主义法律体系更加科学完备、统一权威”“用好宪法法律赋予人大的监督权，增强监督工作的针对性、实效性”……过去一年，全国人大常委会坚持党的领导、人民当家作主、依法治国有机统一，认真履行宪法法律赋予的职责，推动人民代表大会制度更加成熟、更加定型。实践证明并将继续证明，人民代表大会制度是符合我国国情和实际、体现社会主义国家性质、保证人民当家作主、保障实现中华民族伟大复兴的好制度。

登高望远，稳中求进推动人大工作高质量发展。2024年是中华人民共和国成立75周年，是实现“十四五”规划目标任务的关键一年，也是全国人民代表大会成立70周年。加强宪法实施和监督；完善中国特色社会主义法律体系；扎实有效做好监督工作；充分发挥人大代表作用；拓展深化人大对外交往……全国人大常委会工作报告对今后一年的任务进行部署，必将有助于坚持好、完善好、运行好人民代表大会制度，使人大工作更加接地气、察民情、聚民智、惠民生，充分激发全体人民的历史主动精神，把智慧和力量凝聚到新时代新征程党的中心任务上来，激荡同心共筑中国梦的磅礴力量。

春来东风劲，奋楫扬帆时。推进中国式现代化是一项前无古人的开创性事业，需要全体中华儿女和衷共济、共襄盛举。前途一片光明，但脚下的路不会是一马平川。前进道路上，不断提高履职能力和水平，坚定不移走中国特色社会主义政治发展道路，紧紧围绕以中国式现代化全面推进强国建设、民族复兴伟业，团结奋斗、锐意进取、真抓实干，就一定能以高质量人大工作为推进中国式现代化作出新贡献。