新华社洛杉矶12月8日电（记者谭晶晶）美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。

美药管局在一份声明中说，这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casgevy和Lyfgenia，其中Casgevy是美药管局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。

镰状细胞病是一种遗传性血液病，主要是由血红蛋白（红细胞中的携氧蛋白）的基因突变造成，其特征是红细胞呈镰刀形，这种异常的红细胞会阻碍血管中的血流继而导致身体组织的供氧受限，引发严重疼痛和器官损伤。在美国约10万人受镰状细胞病影响。

据美国药管局介绍，这两种治疗药物都是由患者自身的造血干细胞制成，经过基因改造后，以造血干细胞移植方法，通过单次注射输回到患者体内。

据介绍，Casgevy最常见的副作用包括血小板和白细胞水平低、口腔溃疡、恶心、肌肉骨骼疼痛、腹痛和呕吐等；Lyfgenia最常见的副作用包括血小板、白细胞和红细胞水平低、口腔炎症和发烧等。

美药管局表示，将对接受这两种基因疗法的患者进行长期跟踪研究，以评估药物的安全性和有效性。

美药管局生物制品评估与研究中心主任彼得·马克斯表示，这两种基因疗法获批标志着医学领域的重要进展，即利用创新的基于细胞的基因疗法来治疗潜在的破坏性疾病，改善公众健康。

美药管局生物制品评估与研究中心治疗产品办公室主任妮科尔·凡尔登表示，基因疗法有望提供更有针对性、更有效的治疗，尤其是对于目前治疗选择有限的罕见疾病患者。

(责编：苏缨翔、徐祥丽)

原标题：中国科研群体对开放科学有较高支持度

近日，施普林格·自然、数字科研（Digital Science）公司等携手中国科学院计算机网络信息中心对外发布《中国开放数据白皮书2023》（以下简称白皮书）。白皮书显示，中国科研群体对开放科学有较高的接受度和支持度，78%的受访者赞成公开研究数据并使之成为科研界惯例，而全球持这一看法的受访者比例达81%。

白皮书显示，对于中国受访者而言，提升学术认可与影响力是最重要的数据共享驱动因素。有56%的中国受访者认为其共享的数据获得的学术认可“太少”，持这一看法的全球受访者比例为60%。49%的中国受访者表示曾使用过他人或团队公开共享的数据，全球受访者中这一数据为36%。已发表的论文是中国科研人员和全球科研人员最主要的数据获取方式，其次为数据存储库。

白皮书表明，AI意识尚未转化为行动——虽然近半受访者了解用于数据收集、处理和元数据创建的生成式AI工具，但大多数人尚未加以使用。而较多的中国受访者已在使用AI工具辅助他们进行数据收集、数据处理和元数据创建工作。

此外，分析认为，数据共享依旧存在诸多阻碍因素。如担心数据“包含敏感信息或数据共享前须获研究参与者许可”“数据滥用”“其他实验室抢发研究成果”等，只有约10%的受访者表示对数据共享没有顾虑。

中国科学院院士、中国科学院生物物理研究所研究员陈润生说：“科学数据的开放、共享和应用，会促进科学界获得新的知识。而大数据、人工智能（AI）和大模型的融合发展，也将激活科学研究的创新力和生命力，帮助破解更多科学密码。”

在参与此次调查的中国受访者中，60%来自高校，其他为医院或医疗组织（16%）、研究机构（14%）等。在学科分布上，从事医学（29%）研究的受访者比例最高，其次是生物（18%）、工程（9%）和地球与环境科学（9%）领域。从职业阶段分布上看，约有47%的受访者处于职业早期（于近5年内发表了第一篇论文）。因此，本次调查在一定程度上反映出中国青年科研群体对待开放数据的认识。

（记者 付丽丽）

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